Uni-Tübingen

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26.11.2019

Seltene Erbkrankheit: Ein kleines Botenmolekül zeigt große Wirkung

Tübinger Forscher entwickeln erste Ansätze einer Gentherapie bei hereditärer spastischer Spinalparalyse (HSP)

Studienleiter Professor Dr. Ludger Schöls

Tübinger Hirnforscher haben einen neuen Ansatz zur Behandlung der hereditären spastischen Spinalparalyse (HSP) entwickelt. Eine Gentherapie soll die seltene neurologische Erbkrankheit direkt am Ort ihrer Entstehung behandeln. Der Therapieansatz zielt auf die Unterform SPG5 ab, deren Abkürzung von der englischen Bezeichnung spastic paraplegia gene type 5 stammt. Bei ihr führt ein defektes Gen zum Anstieg bestimmter Stoffwechselprodukte im Gehirn, die tödlich auf Nervenzellen wirken. Langfristig verlieren die betroffenen Patienten dadurch die Fähigkeit zu laufen. In einem Tiermodell konnte der Gendefekt erstmals erfolgreich durch die wiederholte Gabe eines Botenmoleküls (mRNA) ins Blut umgangen werden. Dadurch normalisierte sich die Konzentration der neurotoxischen Stoffwechselprodukte im Gehirn, berichtet das Forscherteam vom Hertie-Institut für klinische Hirnforschung, der Universität Tübingen sowie dem Deutschen Zentrum für Neurodegenerative Er-krankungen in Zusammenarbeit mit internationalen Kollegen und der Firma CureVac. Das Team plant nun die Methode für die therapeutische Anwendung bei Patientinnen und Patienten zu optimieren. 

Kontakt:

Prof. Dr. Ludger Schöls
Zentrum für Neurologie
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt neurodegenerative Erkrankungen
Hoppe-Seyler-Straße 3
72076 Tübingen
+49 7071 29-82057
ludger.schoelsspam prevention@uni-tuebingen.de


Dr. Stefan Hauser
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE) in der Helmholtz-Gemeinschaft
Otfried-Müller-Straße 23
72076 Tübingen
+49 7071 9254 402

Pressekontakt:

Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Dr. Mareike Kardinal
Leiterin Kommunikation
+49 7071 29-88800
Telefax +49 7071 29-4796
mareike.kardinalspam prevention@medizin.uni-tuebingen.de
www.hih-tuebingen.de

Eberhard Karls Universität Tübingen
Hochschulkommunikation
Dr. Karl Guido Rijkhoek
Leitung

Antje Karbe
Pressereferentin
Telefon +49 7071 29-76789
Telefax +49 7071 29-5566
antje.karbespam prevention@uni-tuebingen.de

www.uni-tuebingen.de/universitaet/aktuelles-und-publikationen

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