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11.03.2022
Kleines Molekül – großes Potential für die Gentherapie
Tübinger Forschende beheben Gendefekt in der Petrischale – Laborbesuch im Rahmen der Brain Awareness Week für Medienvertretende möglich
Ein kleines Stückchen Nukleinsäure könnte der Schlüssel zum Erfolg sein: Mit seiner Hilfe ist es einem Tübinger Forschungsteam im Labor gelungen, einen Genfehler direkt in einer Nervenzelle zu reparieren. Das Molekül verhinderte, dass die Zellen ein fehlerhaftes Protein produzierten und dadurch Schaden nahmen und starben. Mit ihrer „Proof-of-concept-“ oder Machbarkeitsstudie ist das Team um Professor Dr. Ludger Schöls und Dr. Stefan Hauser vom Hertie-Institut für klinische Hirnforschung, dem Deutschen Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen und der Universität Tübingen einer Gentherapie der zugrundeliegenden Erkrankung einen Schritt näher gekommen. Die Ergebnisse haben die Forschenden in der aktuellen Printausgabe der Fachzeitschrift „Molecular Therapy – Nucleic Acids“ veröffentlicht. Sie bieten interessierten Medienvertreterinnen und -vertretern im Rahmen der Brain Awareness Week vom 14. – 20. März 2022 einen Laborbesuch an.
Bei der Studie nutzte das Team Zellen von Patientinnen und Patienten mit der Spinozerebellären Ataxie Typ 3 oder Machado-Joseph-Krankheit (SCA3/MJD). „Durch einen Erbfehler produzieren ihre Nervenzellen neben einer gesunden Form eines bestimmten Proteins die krankhafte Proteinform Ataxin-3“, erklärt Studienleiter Schöls. „Das fehlerhafte Protein sammelt sich in großen Klumpen in den Zellen an und stört ihren ‚Regelbetrieb‘.“ Das führe langfristig zum Tod der Zellen, und die betroffene Person leide zunehmend an einer Bewegungsstörung, der Ataxie.
„Um die Krankheit zu behandeln, müssen wir an den Ursachen ansetzen: der Entstehung des schädlichen Proteins“, so der Neurologe. Er und sein Team entnahmen den Patientinnen und Patienten Hautzellen und ließen diese nach einer Umwandlung in Stammzellen in der Petrischale zu Nervenzellen reifen. Dann entwickelten sie ein sogenanntes Antisense-Oligonukleotid. „Das ist ein kurzes Stück Nukleinsäure, das in den Nervenzellen gezielt die fehlerhafte Stelle auf der dortigen mRNA erkennt und an sie andockt. Diese wird dadurch abgebaut, und das kranke Protein kann nicht gebildet werden.“
Kontakt:
Prof. Dr. Ludger Schöls
Zentrum für Neurologie
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Abteilung Neurologie mit Schwerpunkt neurodegenerative Erkrankungen
Hoppe-Seyler-Straße 3
72076 Tübingen
+49 7071 29-82057
ludger.schoels @uni-tuebingen.de
Dr. Stefan Hauser
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen e.V. (DZNE) in der Helmholtz-Gemeinschaft
Otfried-Müller-Straße 23
72076 Tübingen
+49 7071 9254 402
stefan.hauser @dzne.de
Informationen zum Laborbesuch und Anmeldung:
Dr. Mareike Kardinal
Leitung Kommunikation
Hertie-Institut für klinische Hirnforschung
Otfried-Müller-Straße 27
72076 Tübingen
07071 29 88800
mareike.kardinal @medizin.uni-tuebingen.de
Pressekontakt:
Eberhard Karls Universität Tübingen
Hochschulkommunikation
Dr. Karl Guido Rijkhoek
Leiter
Antje Karbe
Pressereferentin
+ 49 7071 29-76788
+ 49 7071 29-76789
+ 49 7071 29-5566
karl.rijkhoek @uni-tuebingen.de
antje.karbe @uni-tuebingen.de
Deutsches Zentrum für Neurodegenerative Erkrankungen
Stabsstelle Kommunikation
Sabine Hoffmann
Leitung und Pressesprecherin
+ 49 228 43302-260
+ 49 228 43302-279
sabine.hoffmann @dzne.de